- La SOD1-ALS è una forma genetica di SLA devastante, uniformemente fatale e ultra rara che si stima colpisca meno di 1.000 persone in Europa
- QALSODY è la terza terapia per malattie rare di Biogen ad essere approvata nell’UE, a dimostrazione dell’impegno dell’azienda nell’affrontare malattie con un elevato bisogno insoddisfatto
- Con QALSODY, Biogen ha contribuito a far avanzare il neurofilamento come strumento per ottimizzare la progettazione di studi clinici sulla SLA, offrendo il potenziale per accelerare ulteriori progressi nel campo
Dal comunicato pubblicato sul sito di Biogen
CAMBRIDGE, Massachusetts, 30 maggio 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -Biogen Inc. (Nasdaq: BIIB) ha annunciato che la Commissione Europea (CE) ha concesso l’autorizzazione all’immissione in commercio in circostanze eccezionali e ha mantenuto la designazione di farmaco orfano per QALSODY® (Tofersen) per il trattamento di adulti affetti da Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA) associata a una mutazione nel gene SOD1. QALSODY è il primo trattamento approvato nell’Unione Europea per una causa genetica della SLA.
“L’approvazione di QALSODY da parte della Commissione Europea è una testimonianza dell’incrollabile dedizione della comunità della SLA – persone che vivono con la SLA e i loro cari, scienziati, medici e sostenitori – che hanno lavorato insieme negli ultimi due decenni per portare avanti questo importante nuovo trattamento per la comunità SLA con mutazione genetica SOD1”, ha affermato Stephanie Fradette, Pharm.D., responsabile dell’Unità di Sviluppo Neuromuscolare presso Biogen. “Stiamo lavorando con la comunità medica e le autorità locali per portare QALSODY alle persone che vivono con SLA con mutazione SOD1 in tutta la regione il più rapidamente possibile”.
L’autorizzazione all’immissione in commercio di QALSODY è stata concessa in circostanze eccezionali, raccomandate quando la valutazione del rapporto beneficio/rischio di un trattamento è positiva ma, a causa della rarità della malattia, è improbabile che si possano ottenere dati completi nelle normali condizioni d’uso. L’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha raccomandato di mantenere la designazione di QALSODY come medicinale orfano.
“L’approvazione di QALSODY rappresenta un cambiamento di paradigma nel trattamento della SLA associata alla mutazione del gene SOD1, offrendo speranza ai pazienti e ai loro cari che attendevano da tempo una svolta decisiva”, ha affermato Philip Van Damme, M.D., Ph.D., Professore di Neurologia e Direttore del Centro Neuromuscolare di riferimento presso l’Ospedale Universitario di Leuven in Belgio. “L’Accademia Europea di Neurologia ha confermato le nuove linee guida per il trattamento della SLA, che riconoscono che QALSODY dovrebbe essere offerto come trattamento di prima linea per i pazienti affetti da SLA associata alla mutazione del gene SOD1″.
L’approvazione di QALSODY si basa sulla totalità delle prove, compreso il meccanismo d’azione mirato, i biomarcatori e i dati clinici. Nello studio di fase 3 VALOR (n=108), randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, i pazienti sono stati randomizzati in rapporto 2:1 a ricevere il trattamento con QALSODY 100 mg (n=72) o placebo (n=36) per 24 settimane. L’endpoint primario di efficacia era la variazione dal basale alla settimana 28 del punteggio totale della scala di valutazione funzionale SLA (ALSFRS-R). I risultati erano numericamente a favore di Tofersen, ma non erano statisticamente significativi (popolazione ITT: differenza media aggiustata [ 95% CI]: tofersen-placebo 1,4 [-1,3, 4,1]). Alla settimana 28, la media plasmatica della catena leggera del neurofilamento (NfL), un marcatore del danno assonale e della neurodegenerazione, era ridotto del 55% (rapporto medio geometrico rispetto al basale) nei partecipanti trattati con Tofersen (ITT), rispetto a un aumento del 12% con placebo (differenza nei rapporti delle medie geometriche per Tofersen rispetto al placebo: 60% ( 95% CI: 51%, 67%)). Le reazioni avverse molto comuni (che possono interessare più di 1 persona su 10) riportate nei partecipanti trattati con QALSODY sono state dolore (mal di schiena, dolore alle braccia o alle gambe), sensazione di stanchezza, dolori muscolari e articolari, febbre e un aumento delle proteine e/o dei globuli bianchi nel liquido che circonda il cervello e il midollo spinale.
“Noi di EUpALS siamo entusiasti del fatto che le persone affette da SLA associazione alla mutazione del gene SOD1 in Europa avranno accesso a QALSODY, il primo trattamento per una causa genetica della SLA. Si tratta di un traguardo importante per la comunità della SLA, che dimostra che la SLA è una malattia curabile”, ha affermato Evy Reviers, presidente dell’Organizzazione europea per i professionisti e le persone che vivono con la SLA (EUpALS). “Come rappresentante della comunità europea della SLA, sono entusiasta di dare il via a una nuova evoluzione nella lotta comune contro la SLA. Ringraziamo Biogen per i molti anni di impegno di sforzi scientifici e clinici pionieristici che hanno portato a questo successo medico”.
Biogen si impegna a lavorare a stretto contatto con tutte le parti interessate per consentire l’accesso a questo trattamento ai pazienti europei idonei. Attraverso il programma di accesso anticipato di Biogen, circa 330 persone affette da SLA associata alla mutazione del gene SOD1 hanno ricevuto QALSODY in 18 paesi dell’UE. QALSODY è approvato anche negli Stati Uniti e Biogen sta collaborando con le autorità di regolamentazione di altre regioni.