MoonALS – Cellule staminali muscolari: nuovi orizzonti per trattamenti e biomarcatori nella SLA

Negli ultimi anni la ricerca sulla SLA ha prodotto informazioni rilevanti che hanno contribuito a rendere più comprensibili i processi alla base della malattia. Tuttavia, questi risultati non hanno portato a strategie terapeutiche efficaci. Di fatto, insufficiente attenzione è stata sinora prestata al ruolo svolto dal muscolo scheletrico nella malattia. Infatti, la SLA, oltre a causare la morte selettiva dei motoneuroni nel sistema nervoso centrale, induce anche un’atrofia irreversibile del muscolo scheletrico in periferia.
Questo progetto parte dall’ipotesi che le cellule satelliti, ossia le cellule staminali del muscolo scheletrico, siano essenziali per la produzione di nuove connessioni neuro-muscolari per contrastare l’atrofia del muscolo scheletrico e preservare la morte dei motoneuroni. Durante lo studio sarà studiato il profilo di espressione e le molecole rilasciate dalle cellule satellite (“secretoma”) in modelli murini a lenta e rapida progressione per identificare possibili biomarcatori, comprendere il loro differenziamento in cellule muscolari nei modelli murini e nelle colture cellulari derivati dai pazienti affetti da SLA. Infine, sarà valutato l’effetto del trapianto di cellule satellite geneticamente stabili sull’atrofia muscolare e sulla progressione della SLA in modelli murini.