MyoMusALS – Ruolo della miochina musclin nella progressione della malattia in modelli di SLA

I muscoli scheletrici costituiscono il 30-40% del nostro corpo. La perdita di tessuto muscolare si accompagna a varie malattie, inclusa la Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA) ed è pericolosa in quanto i muscoli ci permettono di sopravvivere, garantendo in primis la respirazione.

La connessione tra muscoli e nervi è persa durante la SLA e questo porta a una degenerazione del muscolo, con paralisi che può risultare fatale. Con questo progetto, si intende cercare di ripristinare la connessione tra muscolo e nervo, sfruttando i cambiamenti molecolari che avvengono fisiologicamente nel corpo in seguito ad esercizio fisico aerobico prolungato, come il nuoto o la corsa. E’ stato da poco scoperto che i muscoli scheletrici sono in grado di rilasciare molecole, chiamate miochine, e che il loro rilascio è particolarmente favorito dallo sport aerobico. Le miochine permettono il dialogo tra tessuti e potrebbero essere somministrate a persone con malattie sistemiche con paralisi, quali la SLA, che non possono svolgere un’abituale attività fisica. In particolare, basandosi su solidi dati preliminari già ottenuti nel nostro laboratorio, verrà studiata la miochina musclin, sia come biomarcatore in modelli murini di SLA a vari stadi di malattia e nell’uomo, sia come possibile approccio terapeutico per la SLA. Per quest’ultimo obiettivo, sarà somministrata musclin in modo sistemico tramite virus adeno-associati in modelli murini di SLA che presentano un sistema reporter bioluminescente per l’atrofia muscolare (MyoRep) messo a punto insieme a collaboratori del gruppo di ricerca.