TRAILER – Effetti terapeutici della stabilizzazione del retromero nella Sclerosi Laterale Amiotrofica

Quando i motoneuroni SLA sono sopraffatti da ingenti quantità di proteine alterate, che non riescono più a smaltire, possono andare incontro a degenerazione. Il complesso del retromero svolge la funzione all’interno della cellula di coordinare diversi processi necessari al riciclo delle proteine. Il retromero è importante per far sì che le idrolasi (enzimi con la funzione di dissolvere macromolecole) raggiungano la loro destinazione ultima nei lisosomi, vescicole responsabili della degradazione e della distruzione delle componenti cellulari da smaltire. È stato osservato che il sistema del retromero è fortemente alterato nei motoneuroni di modelli murini di SLA. Il gruppo di ricerca ha sviluppato una serie di molecole in grado di potenziare il sistema del retromero, agendo sulle proteine che lo compongono e cercando di stabilizzarle al meglio.