Iscriviti alla newsletter per ricevere tutti gli aggiornamenti
MUSALS-AChR – Studiare i recettori dell’acetilcolina e la rigenerazione muscolare nella SLA per sviluppare marcatori prognostici e potenziali terapie che ostacolano la progressione della malattia
MUSALS-AChR – Studiare i recettori dell’acetilcolina e la rigenerazione muscolare nella SLA per sviluppare marcatori prognostici e potenziali terapie che ostacolano la progressione della malattia
PRINCIPAL INVESTIGATOR
PARTNER
Eleonora Palma, Università Sapienza di Roma, Dipartimento di Fisiologia e Farmacologia
Maurizio Inghilleri, Università Sapienza di Roma, Dipartimento di Neurologia e Psichiatria, Centro Malattie Neuromuscolari Rare, Policlinico Universitario Umberto I
VALORE
200.000 euro
DURATA
30 mesi
AMBITO DI RICERCA
Ricerca pre-clinica
BACKGROUND
Recentemente il gruppo di ricerca ha osservato che l’accelerazione dei sintomi in modelli murini di malattia dipende soprattutto dalla disfunzione delle giunzioni neuromuscolari (punto di incontro tra la terminazione del
motoneurone e la fibra muscolare) e da difetti nei meccanismi rigenerativi del muscolo scheletrico. In particolare, sono state evidenziate alterazioni nell’espressione e nella composizione dei recettori nicotinici dell’acetilcolina (il neurotrasmettitore della giunzione neuromuscolare) sia nei modelli murini che nei pazienti affetti da SLA. Inoltre, in un precedente trial pilota che ha coinvolto una piccola coorte di pazienti SLA è stato osservato un effetto benefico sulle capacità respiratorie del trattamento con palmitoiletanolamide, una molecola che agisce tramite la stabilizzazione dei recettori per l’acetilcolina.
OBIETTIVI
L’obiettivo del progetto è comprendere il ruolo delle alterazioni dei meccanismi rigenerativi del muscolo scheletrico nell’insorgenza e nella progressione della SLA
- Studiare le alterazioni dei recettori per l’acetilcolina e dei processi rigenerativi del muscolo scheletrico in due modelli murini di SLA familiare con diverse progressioni della malattia per identificare potenziali marcatori prognostici ed eventuali nuovi bersagli terapeutici
- Approfondire in questi modelli il meccanismo di azione a livello muscolare del palmitoiletanolamide, molecola che stabilizza i recettori dell’acetilcolina.