ReNicALS – La niclosamide come possibile terapia per la SLA

ReNicALS – La niclosamide come possibile terapia per la SLA

PRINCIPAL INVESTIGATOR

Savina Apolloni, Dipartimento di Biologia, Università degli Studi di Roma Tor Vergata

VALORE

60.000 euro 

DURATA

12 mesi 

AMBITO DI RICERCA

Ricerca pre-clinica

BACKGROUND

La SLA è una malattia neurodegenerativa complessa causata da fattori genetici, epigenetici e ambientali che portano ad una alterazione di molteplici meccanismi molecolari e cellulari. La natura multifattoriale della SLA può in parte spiegare i modesti risultati ottenuti finora dai trattamenti proposti, evidenziando la necessità di adottare una terapia multi-target che possa agire in modo sinergico su più aspetti della malattia. La niclosamide è un farmaco usato da anni per le infezioni intestinali, inserito nella lista dei farmaci essenziali dalla OMS, che negli ultimi anni è in sperimentazione clinica per il trattamento del cancro metastatico, delle malattie polmonari e, recentemente, come nuova terapia anti-coronavirus. È inoltre importante sottolineare che la niclosamide è in grado di inibire diversi meccanismi molecolari che hanno un ruolo centrale nello sviluppo e nella progressione della SLA.
Il gruppo di ricerca ha recentemente verificato che la niclosamide è in grado di ridurre l’infiammazione, promuovere la rimozione delle proteine alterate in modelli di SLA familiare e sporadica, e favorire la rigenerazione del muscolo scheletrico.

OBIETTIVI

Testare l’efficacia della niclosamide nel rallentare la progressione della malattia in due modelli murini (con mutazione di FUS e SOD1).

  • Trattamento a partire dai primi sintomi, in modo da poter traslare, almeno in parte, i risultati circa l’efficacia della niclosamide anche alla forma sporadica della malattia, nella quale la diagnosi avviene solo dopo l’insorgenza della sintomatologia.
  • Studiare gli effetti della niclosamide sulla degenerazione tissutale dei modelli murini di SLA, al fine di comprendere i meccanismi cardine coinvolti nella malattia e colpiti dal farmaco.

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